й критически мала. Российские исследования и разработки в области генетических технологий пока не позволяют достичь больших объемов востребованных рынком результатов, в результате чего необходимая для различных отраслей продукция импортируется. Так, доля российского импорта ряда аминокислот (триптофан, треонин, валин) , используемых при производстве кормов для сельскохозяйственных животных, достигает 100 процентов, ферментов - более 70 процентов.
Драйверами рынка лекарственных средств являются противоопухолевые и антивирусные генотерапевтические лекарственные препараты, которые уже в 2015 году создали сегмент глобального рынка с объемом 5, 5 млн. долларов США. Препараты для лечения орфанных генетических патологий сформировали нишевый рынок с объемом 2, 8 млн. долларов США, а лекарственные средства для сердечно-сосудистых заболеваний имеют в настоящее время нишу объемом 0, 9 млн. долларов США.
Многие эффективные импортные препараты, применяемые как в сельском хозяйстве, так и в медицинских целях, не имеют аналогов.
Препараты могут быть недоступны для лечения подавляющего большинства потенциальных пациентов в связи с очень высокой стоимостью. Розничные цены ежегодного курса лечения с помощью единственного российского препарата для генной терапии "Неоваскулген", предназначенного для лечения ишемии ног и поступившего в продажу в 2013 году, колеблются от 1 до 4 тыс. долларов США. Стоимость самого дорогого из разработанных в мире генотерапевтических лекарственных препаратов достигала 1, 5 млн. евро.
Развитие генетических технологий, включая технологии геномного редактирования, и их практическое применение являются приоритетами в ведущих странах мира.
В России сформированы заделы по большинству генетических технологий, в том числе в области генетического редактирования. В ряде университетов и научно-исследовательских организациях ведутся соответствующие работы, имеются биоресурсные коллекции, российские компании развивают собственные научно-исследовательские и опытно-конструкторские программы.
По экспертным оценкам, в 2018 году генетические исследования проводили коллективы 80 научных и 40 образовательных организаций высшего образования Российской Федерации. Примерный объем бюджетных средств, выделенных на финансирование указанного направления, составил более 22 млрд. рублей.
В научных организациях и образовательных организациях высшего образования находятся более 250 биоресурсных коллекций генетического материала. (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
Вместе с тем конкурентоспособность российских научно-технологических заделов низкая. Так, большая часть мирового публикационного потока, посвященного геномному редактированию, сформирована статьями исследователей из Соединенных Штатов Америки и Китая, на фоне которых массив публикаций, подготовленных российскими учеными, выглядит незначительным и состоящим главным образом из обзорных статей.
В пятерку ведущих стран мира по публикационной активности в области генетики в научных журналах, индексированных в базах данных WoS Core Collection, входят Соединенные Штаты Америки (6927 публикаций в 2017 году) , Китай (3677 публикаций) , Великобритания (1787 публикаций) , Германия (1609 публикаций) и Франция (1166 публикаций) . Российская Федерация по указанному показателю в 2016 - 2017 годах занимала 17-е место (395 публикаций) . Количество ученых, опубликовавших в 2017 - 2018 годах научные статьи в этой области, в Соединенных Штатах Америки составляет более 76 тыс. человек, во Франции - более 22 тыс. человек, а в Российской Федерации - около 7 тыс. человек.
Россия по числу патентов в области генетики занимает 9-е место (22 патента в 2017 году) с большим отрывом от стран - лидеров в этой области (Соединенные Штаты Америки - 9106 патентов, Япония - 3477 патентов, Китай - 2771 патент, Республика Корея - 1847 патентов, Германия - 1097 патентов) .
Данные о динамике патентной активности в мире в области технологий геномного редактирования демонстрируют экспоненциальный рост числа охраноспособных промышленно применимых решений с года открытия дизайнерских систем редактирования, прежде всего системы CRISPR/Cas9 в 2013 году. Число выданных патентов и поданных заявок на патенты, связанных с технологиями CRISPR/Cas9 редактирования, в 2017 году вплотную приблизилось к отметке в 1 тыс. документов. Такую динамику патентной активности демонстрируют, как правило, лишь те области фундаментальной и прикладной науки, которые имеют существенный потенциал создания рынка высокотехнологичных товаров и услуг.
В области сельского хозяйства в Российской Федерации с использованием методов маркер-ассоциированной селекции ведется разработка новых сортов сельскохозяйственных растений, включая картофель, сахарную свеклу и другие растения, а также линий пород сельскохозяйственных животных, включая птицу, овец, коров и других животных.
Научными коллективами Российской Федерации разрабатываются такие базовые генетические технологии в области медицины и биобезопасности, как векторные платформы на основе рекомбинантных вирусов, универсальные платформенные решения для быстрого создания вакцин, в том числе с применением технологий направленного редактирования генома. В настоящее время на разных стадиях доклинических и клинических исследований находятся лекарственные препараты на основе рекомбинантных моноклональных и однодоменных антител, терапевтические вакцины для лечения онкологических заболеваний, генотерапевтические лекарственные препараты для лечения онкологических, кардиологических и других заболеваний, в том числе наследственных, а также высокотехнологические лекарственные препараты, в основе которых находятся генно-инженерно-модифицированные клеточные линии. (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
В Российской Федерации получены новые эффективные продуценты липаз, лизина, треонина, L-аспарагиновой кислоты и других аминокислот и ферментов, а также разработаны новые методы молекулярно-генетической паспортизации штаммов непатогенных промышленных микроорганизмов, штаммов-продуцентов хозяйственно и коммерчески ценных соединений.
При этом необходимо учитывать, что для проведения работ в области генной инженерии на современном уровне необходимы комплексы дорогостоящего оборудования, в то время как объем и качество нового нестандартного исследовательского оборудования, приобретаемого российскими государственными исследовательскими учреждениями за счет имеющихся в их распоряжении средств, не соответствуют современному уровню исследований.
В России в области генетических технологий и геномных исследований также наблюдается недостаток в обеспечении высококвалифицированными кадрами. Например, по данным федерального статистического наблюдения, по состоянию на 2016 год число лиц, работающих на должностях генетиков в амбулаторных и стационарных условиях, составило 360 человек, а число лабораторных генетиков - 227 человек, причем сохраняется устойчивая отрицательная динамика числа специалистов, способных обеспечивать внедрение разрабатываемых технологий в практическое здравоохранение. При этом в большинстве государственных медицинских образовательных организаций курс учебной дисциплины "Генетика" ограничен. Но еще более остро стоит проблема формирования корпуса преподавателей, способных обеспечивать подготовку кадров требуемого в этой области уровня.
Проведению исследований и последующему активному внедрению результатов развития генетических технологий в России в целях обеспечения эффективного и безопасного использования геномного редактирования должно также способствовать надлежащее нормативно-правовое регулирование.
Недостаточный уровень развития генетических технологий в Российской Федерации повышает технологические риски для национальной и биологической безопасности, увеличивает отставание от крупнейших экономик мира и не обеспечивает требуемую конкурентоспособность соответствующей российской продукции на мировых рынках, а также сказывается на качестве жизни населения.
В целях решения проблем развития генетических технологий необходимо обеспечить создание условий для формирования конкурентоспособных научных и (или) научно-технических результатов, включая увеличение количества отечественных лабораторий и исследовательских центров, реализующих инженерные подходы, подготовить высококвалифицированные исследовательские коллективы, разработать и создать оборудование и информационные ресурсы для обеспечения их эффективной работы.
II. Цели Программы
Основными целями Программы являются комплексное решение задач ускоренного развития генетических технологий, в том числе технологий генетического редактирования, и создание научно-технологических заделов и продуктов для медицины, сельского хозяйства и промышленности, а также совершенствование мер предупреждения чрезвычайных ситуаций биологического характера и контроля в этой области, разработка механизмов оперативного внедрения в промышленное производство полученных прикладных результатов деятельности в области генетических технологий. (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
Программа реализуется в соответствии со следующими принципами:
обеспечение опережающего локомотивного развития генетических технологий как драйвера современной экономики, сельского хозяйства, медицины, промышленности и научно-образовательного комплекса; (Дополнение абзацем - Постановление Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
консолидация всестороннего опыта и ресурсов для реализации проектов, направленных на развитие генетических технологий в Российской Федерации;
эффективное использование средств федерального бюджета и средств внебюджетных источников;
исключение дублирования мер государственной поддержки, осуществляемой за счет средств федерального бюджета, с мерами государственной поддержки, предусмотренными иными федеральными программами.
III. Направления реализации Программы
Исходя из задач, предусмотренных Стратегией научно-технологического развития Российской Федерации, определены следующие направления реализации Программы, базирующиеся на развитии генетических технологий:
биобезопасность и обеспечение технологической независимости;
генетические технологии для развития сельского хозяйства;
генетические технологии для медицины;
генетические технологии для промышленной микробиологии.
1. Биобезопасность и обеспечение технологической независимости
Глобализация, рост международной торговли, высокая мобильность населения и транспортная доступность, а также иные тенденции привели к обострению угрозы распространения инфекционных заболеваний с пандемическим потенциалом, причиняющих социальный и экономический ущерб. Появляются новые типы опасных патогенов, прежние инфекции становятся устойчивыми к действию противомикробных и противовирусных препаратов. Генетические технологии позволяют снизить барьеры для создания высокоэффективных образцов биологического оружия, направленного на долговременное негативное воздействие на человека, сельскохозяйственных животных и растения, а также на биоценозы в целом. (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
Важнейшей задачей является комплексное обеспечение безопасности применения результатов генетических технологий. Необходима система мониторинга таких исследований и разработка эффективных методов контроля безопасности генетически модифицированных организмов. (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
Требуется разработка информационной базы о проведенных генетических коррекциях, обеспечение паспортизации генетически измененных организмов.
Постоянный доступ к российским и международным хранилищам информации и создание собственных баз данных позволят активизировать разработки в области программного обеспечения для идентификации генетических мишеней, сбор и анализ данных большого объема. (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
Целями направления являются создание элементов системы прогнозирования, анализа, предупреждения и быстрого реагирования на возникающие угрозы, а также рациональное регулирование доступа к биоинформационным ресурсам и оборота генетических технологий двойного назначения. (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
Мероприятия в рамках реализации направления относятся к обеспечению биологической безопасности при производстве и применении биотехнологической продукции, разработанной с использованием генетических технологий.
К основным разделам направления относятся:
создание российских биоинформационных и генетических баз данных;
развитие средств лабораторной и экспресс-диагностики патогенных биологических агентов (в том числе генетически измененных) ;
развитие иммунобиологии для создания средств профилактики инфекционных болезней;
развитие российской приборной базы для проведения исследований и разработок с применением генетических технологий;
разработка информационной аналитической системы обеспечения оперативной оценки и прогнозирования рисков неконтролируемого распространения и использования генетических технологий; (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
создание системы мониторинга распространения и определения биологических инвазий различных видов с последующей расшифровкой генома; (Дополнение абзацем - Постановление Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
поиск новых инструментов для редактирования генома;
оптимизация существующих и создание новых подходов к доставке компонентов системы редактирования генома в целевые клетки.
Проведение в рамках Программы работ по приоритетному направлению научно-технологического развития Российской Федерации - противодействию биогенным угрозам и биотерроризму позволит обеспечить:
создание российских биоинформационных и генетических баз данных, в том числе государственной информационной системы в области генетической информации "Национальная база генетической информации"; (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
создание национального интерактивного каталога патогенных биологических агентов и биотоксинов, значимых для биологической безопасности; (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
разработку методов идентификации биологических агентов в окружающей среде;
развитие российской приборной базы для проведения исследований и разработок в области генетических технологий;
формирование национальной системы раннего выявления чрезвычайных ситуаций эпидемиологического характера и угроз биологической безопасности, вызванных генетически измененными микроорганизмами и возбудителями опасных инфекций, созданных с применением генетических технологий, и реагирования на них;
создание системы мер обеспечения безопасности применения технологий генетического редактирования;
разработку методов контроля генетически редактированных организмов (растений, животных, микроорганизмов) , допускаемых к использованию в сельском хозяйстве и промышленности; (Дополнение абзацем - Постановление Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
создание системы мониторинга и всесторонней оценки исследований и разработок с применением генетических технологий, проводимых ведущими организациями зарубежных государств.
В среднесрочной перспективе (6 - 9 лет) будут получены следующие результаты: (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
создана генетическая база данных биологических объектов, содержащая геномные данные не менее чем 2500 организмов;
создана государственная информационная система в области генетической информации "Национальная база генетической информации"; (Дополнение абзацем - Постановление Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
разработано и внедрено не менее 4 технологий экспресс-диагностики и раннего выявления целевых генетических структур; (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
на основе генно-инженерных методологий создано и внедрено не менее 5 новых вакцин против опасных инфекций; (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
разработано и внедрено не менее 6 методов экспресс-диагностики опасных патогенных биологических агентов; (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
разработано и внедрено не менее 3 лекарственных препаратов для преодоления лекарственной устойчивости патогенных биологических агентов, прошедших стадию доклинических испытаний; (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
разработан опытный образец прибора для высокопроизводительного геномного секвенирования; (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
выявлено и охарактеризовано не менее 15 потенциальных генов-мишеней в геномах организмов (растений, животных, микроорганизмов) , пригодных для последующей разработки генетических технологий и создания новых сортов растений, кроссов, типов и пород животных или штаммов-продуцентов; (Дополнение абзацем - Постановление Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
разработано и внедрено не менее 3 стандартов обязательной передачи-приемки, документирования и хранения редактированных линий организмов, предназначенных для использования в селекционном процессе; (Дополнение абзацем - Постановление Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
разработано и внедрено не менее 3 методов контроля редактированных организмов (растений, животных, микроорганизмов) , допускаемых к промышленному использованию. (Дополнение абзацем - Постановление Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
В рамках направления предполагается разработка и внедрение в промышленное производство высокочувствительных средств полевой и лабораторной индикации и идентификации патогенных биологических агентов, идентификации генетически модифицированных организмов и выявления факторов лекарственной устойчивости микроорганизмов, создание приборной базы для молекулярно-генетических исследований и системы оперативного реагирования на биологические угрозы, а также обеспечение доступа к биоинформационным ресурсам и контроля технологий двойного назначения. (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
2. Генетические технологии для развития сельского хозяйства
Существующие сорта и гибриды сельскохозяйственных растений и породы животных получены в результате длительного отбора, направленного на формирование требуемых признаков. Генетические технологии, предполагающие направленное изменение собственных генов растения или животного без внесения чужеродного генетического материала, дают такой же конечный результат, поскольку изменения вносятся в один или несколько целевых генов. (В редакции Постановления Правительства Российской Федерации от 06.06.2023 № 939)
Современная сельскохозяйственная отрасль призвана обеспечивать население страны качественным продовольствием, а промышленность - необходимым сырьем.
Целью направления является укрепление продовольственной безопасности России за счет повышения эффективности агропромышленного комплекса и роста конкурентоспособности российской сельскохозяйственной продукции на мировых рынках.
К основным разделам направления относятся:
разработка генетических технологий, применяемых в растениеводстве;
разработка генетических технологий, применяемых в животноводстве и аквакультуре;
разработка генетических технологий, применяемых в производстве вакцин для сельскохозяйственных животных;
разработка технологий совершенствования биотических связей микроорг